单细胞测序网讯：近日，单细胞和多组学公司Mission Bio宣布推出基因组编辑解决方案Tapestri®，这是一款用于基因组编辑分析的端对端产品，该产品将在美国基因和细胞治疗学会议（ASGCT）上进行预展。
基因编辑疗法是许多应用传统治疗手段难以医治的疾病的创新型解决方案，然而，基因编辑可能导致复杂的异质编辑混合，给基因编辑的细胞产物的应用带来了极大的挑战。Tapestri®基因组编辑解决方案通过以单细胞分辨率测量基因编辑的结果，捕获靶上和脱靶编辑的共存以及编辑的合子类型，从而解决这些问题。该平台可以一次处理数千个细胞，在几天内完成分析，而不需要事先进行任何分选，这是传统的批量分析所不能做到的。Tapestri®强大的功能将从单细胞分辨率为基因治疗药物的疗效和安全性研究提供助力，成为开发下一代基因编辑疗法的强大分析工具。据悉，Tapestri®基因组编辑分析解决方案目前正由学术界与工业界领先的研究人员和开发人员进行测试，以给平台的分析能力提供重要反馈。Mission Bio最近正与美国国家标准与技术研究院（NIST）的基因组编辑联盟合作，该联盟将向Mission Bio提供合格的样本，以评估该平台报告混合细胞群中变异大小和频率的技术。Samantha Maragh是NIST基因组编辑项目的负责人，将在ASGCT年会上报告结果。
Mission Bio的首席医疗官、医学博士Todd Druley表示:"我们期待在ASGCT上向大家展示我们端对端基因组编辑解决方案Tapestri®的真容。与基因组编辑联盟合作获得的数据进一步证明了Tapestri®平台作为基因组编辑领域内标准分析工具的潜力。鉴于基因编辑的异质性结果，非常需要用一致和高度精确的技术来准确测量基因编辑结果，以解决行业和监管机构关心的基因组编辑问题，而我们的新产品将是一个完整的解决方案。”Mission Bio还透露，Tapestri®基因组编辑解决方案将在今年发布。事实上，脱靶、单等位基因修饰和未编辑等导致的非同质细胞产生以及后续的分选和鉴定等问题一直是基因治疗药物开发的重要瓶颈，越来越多实验室以及创新企业开始从不同的角度寻求解决方案。2016年，Perturb-seq首次将CRISPR基因筛选与单细胞RNA-seq巧妙结合，利用单细胞转录组同时筛选几十种基因扰动，此后该领域发展迅猛，迄今已有30余种scCRISPR技术，涵盖多种基因扰动模式和不同组学模态读出。如近期瑞士的Cytosurge公司开发的FluidFM BOT多功能单细胞显微操作系统，在最大效率地提高输送效率的同时减少了脱靶效应，实现精准注射、监测、识别、分选、分离、培养克隆与基因测序分析全流程仅需三周；德国Cytena公司开发的UP.sight单细胞打印系统，被称为CRISPR基因编辑的干细胞单克隆分选神器，是一种温和、低成本、高度可控的技术；Molecular Devices开发的CloneSelect Imager细胞成像分析系统，可以自动采集单个细胞的图像并检测其生长过程，用于分选基因编辑的细胞，大大减轻了研究人员筛选单细胞克隆的负担……
期待越来越多低成本、高效、高精度的基因组编辑分析平台得到开发和商业化量产，助力生命科学研究，推进人类战胜遗传疾病的进程。
参考资料：
Mission Bio Develops Single-Cell Solution to Address Challenges in Genome Editing (prnewswire.com)
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